什么是基因组编辑?

基因组编辑是一种对细胞或生物体的DNA进行具体变化的一种方式。酶以特定序列切割DNA,并且当通过电池修复时,对序列进行改变或“编辑”。

什么是基因组编辑?

  • 基因组编辑是一种用于精确有效地修改的技术脱氧核糖核酸在A中细胞
  • 它涉及特定的削减DNA序列被称为“工程核酸酶”。
  • 基因组编辑可用于添加,移除或改变DNA基因组
  • 通过对基因组进行编辑,可以改变细胞或生物的特征。

什么是基因组编辑用于?

  • 基因组编辑可用于编辑任何生物体的基因组。
  • 违反人类在人类中使用基因组的法律胚胎将被允许​​超过14天的发展。
  • 可以使用基因组编辑:
    • 对于研究:基因组编辑可用于改变细胞或生物中的DNA,以了解他们的生物学以及它们的工作方式。
    • 治疗疾病:基因组编辑已被用于修饰人血细胞,然后将人血细胞浸入身体以治疗条件白血病艾滋病。它也可能用于治疗其他感染(例如MRSA.)和简单的遗传条件(例如肌营养不良症血友病)。
    • 为了生物技术基因组编辑已被用于农业以遗传修饰作物,以改善其产量和对疾病和干旱的抵抗力,以及基因修改没有角的牛。

基因组编辑如何工作?

  • 基因组编辑使用一种称为“工程核酸酶”的酶,该酶在特定位置切割基因组。
  • 工程化核酸酶由两部分组成:
    • 切割DNA的核酸酶部分。
    • DNA靶向部分,用于将核酸酶引导到特定的DNA序列。
  • 在特定位置切割DNA后,细胞自然会修复切割。
  • 我们可以操纵此修复过程,使变化(或“编辑”)在该区域中的DNA中进行变化(或“编辑”)。

显示用于基因组编辑的工程核酸酶的基本结构和功能的例证。
图像信用:Genome Research Limited

基因组编辑的类型

小型DNA变化

  • 将核酸酶设计成切割在DNA中的特定位置。
  • 用工程化核酸酶切割DNA后,细胞正常DNA修复机械将识别损坏,并将DNA的两端连接在一起。
  • 这个简单的修复过程不是100%的完美,通常是几个基地在修复时丢失或在切割的部位周围添加。
  • 这个小变化(突变)在DNA中会影响DNA部分的功能,这可能意味着a基因无法正常运行或根本不起作用。

显示基因组编辑如何将突变引入DNA的一部分。
图像信用:Genome Research Limited

去除DNA的一部分

  • 为了去除DNA的一部分,工程核酸酶,使得在我们要删除的部分的DNA任一侧切割。
  • 在工程化核酸酶切割DNA之后,细胞的正常DNA修复机械将识别损伤,但可能会错误地加入DNA的错误端,在两种切口之间除去DNA。

显示基因组编辑如何在基因组中去除DNA部分的例证。图像信用:Genome Research Limited

插入DNA部分

  • 通过基因组编辑,可以劫持天然的DNA修复系统以将DNA部分插入基因组中。
    • 通常在A之前细胞分裂,所有的DNA都被复制,以便两次产生女儿细胞可以收到一个完整的基因组副本。
    • 如果DNA的一个副本中存在突破,则通过使用其他副本作为模板,单元格修复断裂。此过程确保DNA的两份副本再次匹配,称为“同源性定向修复”。
  • 基因组编辑可以利用该DNA修复系统将细胞“欺骗”插入DNA的一部分。
    • 将核酸酶设计成切割在DNA中的特定位置。
    • 在切割DNA之后,引入了序列与切割部位相似的改性DNA。
    • 该细胞使用修饰的DNA作为模板来修复断裂,用新DNA的拷贝填充突破。
  • 这种方法可用于插入DNA的新部分,或用改变的版本替换DNA的现有部分,例如,纠正a点突变在基因内。

显示基因组编辑如何将DNA插入基因组的例证。图像信用:Genome Research Limited

基因组编辑系统

  • 在基因组编辑中使用了几种不同类型的工程核酸酶。
  • 它们都含有核酸酶,以切割DNA和DNA靶向部分以识别它们切割的DNA序列。
  • 它们主要有所不同,它们如何识别DNA切割:
    • RNA.基于:含有与待切割的靶DNA结合的短序列RNA。
    • 蛋白质基于:含有蛋白质,其识别和结合待切割的靶DNA。

CRISPR-CAS9.

  • CRISPR-CAS9是用于基因组编辑的最常见,便宜和高效的系统。
  • CRISPR代表'集群定期间隔的短文重复'。
  • CRISPR是系统的DNA定位部分,由此组成RNA.分子或“指导”,设计用于与特定的DNA碱基结合补充基础配对
  • Cas9代表CRISPR相关的蛋白质9,是切割DNA的核酸酶部分。
  • 最初发现了CRISPR-CAS9系统细菌使用此系统销毁入侵病毒

显示crispr-cas9的组分的例证。图像信用:Genome Research Limited

ZFNS.

  • ZFN代表了'锌 - 手指核酸酶'。
  • ZFN的DNA结合部分由锌 - 手指蛋白制成,每个蛋白质均结合约3个DNA碱基。锌指蛋白的不同组合结合了不同的DNA序列,尽管这很难预测而不首先测试它们。
  • ZFN的核酸酶部分通常是一个FOK.核酸酶,切割DNA。
  • FOK.我的分子聚集在一起,使得在DNA中切割,因此使一对ZFN进行,与每个股线一个结合。

显示锌手指核酸酶(zfns)的组分的例证。图像信用:Genome Research Limited

缩略图

  • Talens代表'转录激活剂样效应核酸酶'。
  • TALENS的DNA结合结构域由转录活化剂样效应器(故事)结构域制成。
  • 有四个不同的故事结构域,一个用于每个DNA基础,因此它们可以设计成比ZFN更容易与特定的DNA序列结合。
  • 像ZFN一样,核酸酶的姑娘通常是一个FOK.我核酸酶。
  • FOK.我的分子必须聚集在一起,使DNA切入,因此制作两只汗衣,每个股线一个。

显示转录活化剂样效应核酸核酸酶(Talens)的组分的例证。
图像信用:Genome Research Limited

此页面最近更新于2017-08-23